Руксолитиниб представляет собой низкомолекулярный ингибитор янус-киназы, который используется для лечения миелофиброза промежуточного или высокого риска и резистентных форм истинной полицитемии и реакции «трансплантат против хозяина».Применение руксолитиниба связано с преходящим и обычно умеренным повышением уровня аминотрансфераз в сыворотке во время терапии и с редкими случаями самокупирующегося, клинически очевидного идиосинкразического острого повреждения печени, а также со случаями реактивации гепатита В у восприимчивых лиц.

Руксолитиниб является перорально биодоступным ингибитором Янус-ассоциированной киназы (JAK) с потенциальной противоопухолевой и иммуномодулирующей активностью.Руксолитиниб специфически связывается с белками и ингибирует их.тирозинкиназы JAK 1 и 2, что может привести к уменьшению воспаления и ингибированию клеточной пролиферации.Путь JAK-STAT (преобразователь сигналов и активатор транскрипции) играет ключевую роль в передаче сигналов многих цитокинов и факторов роста и участвует в клеточной пролиферации, росте, гемопоэзе и иммунном ответе;Киназы JAK могут активироваться при воспалительных заболеваниях, миелопролиферативных заболеваниях и различных злокачественных новообразованиях.

Руксолитиниб представляет собойпиразолзамещен в положении 1 2-циано-1-циклопентилэтильной группой и в положении 3 пирроло[2,3-d]пиримидин-4-илом.Используется в качестве фосфатной соли для лечения пациентов с миелофиброзом промежуточного или высокого риска, включая первичный миелофиброз, миелофиброз после истинной полицитемии и миелофиброз после эссенциальной тромбоцитемии.Он играет роль противоопухолевого агента и EC 2.7.10.2 (неспецифический белок-тирозинингибитор киназы).Это нитрил,пирролопиримидини член пиразолов.