Руксолитиниб представляет собой низкомолекулярный ингибитор Янус-киназы, который используется для лечения миелофиброза промежуточного или высокого риска, а также резистентных форм истинной полицитемии и реакции «трансплантат против хозяина». Руксолитиниб связан с преходящим и обычно легким повышением уровня аминотрансфераз в сыворотке крови во время терапии и с редкими случаями самокупирующегося, клинически выраженного идиосинкразического острого поражения печени, а также со случаями реактивации гепатита В у восприимчивых лиц.

Руксолитиниб представляет собой пероральный биодоступный ингибитор Янус-ассоциированной киназы (JAK) с потенциальной противоопухолевой и иммуномодулирующей активностью. Руксолитиниб специфически связывается с белком и ингибирует его.тирозинкиназы JAK 1 и 2, что может приводить к уменьшению воспаления и ингибированию клеточной пролиферации. Путь JAK-STAT (преобразователь сигнала и активатор транскрипции) играет ключевую роль в передаче сигналов многих цитокинов и факторов роста и участвует в клеточной пролиферации, росте, кроветворении и иммунном ответе; Активация JAK-киназ может повышаться при воспалительных заболеваниях, миелопролиферативных заболеваниях и различных злокачественных новообразованиях.

Руксолитиниб – этопиразолзамещен в положении 1 2-циано-1-циклопентилэтильной группой и в положении 3 пирроло[2,3-d]пиримидин-4-ильной группой. Используется в виде фосфатной соли для лечения пациентов с миелофиброзом промежуточного или высокого риска, включая первичный миелофиброз, пост-истинный миелофиброз и постэссенциальный тромбоцитемический миелофиброз. Он играет роль противоопухолевого агента и имеет ЕС 2.7.10.2 (неспецифический протеин-тирозинингибитор киназы. Это нитрил,пирролопиримидини член пиразолов.