Миелофиброз (МФ) называют миелофиброзом. Это также очень редкое заболевание. И причина его патогенеза не известна. Типичными клиническими проявлениями являются ювенильные эритроциты и ювенильная гранулоцитарная анемия с высоким количеством каплевидных эритроцитов. При аспирации костного мозга часто обнаруживается сухая аспирация, а селезенка часто заметно увеличена при различной степени остеосклероза.
Первичный миелофиброз (ПМФ) — клональное миелопролиферативное заболевание (МПЗ) гемопоэтических стволовых клеток. Лечение первичного миелофиброза преимущественно поддерживающее, включая переливание крови. Гидроксимочевину можно назначать при тромбоцитозе. Бессимптомные пациенты низкого риска могут наблюдаться без лечения.
Два рандомизированных исследования III фазы (STUDY1 и 2) были проведены у пациентов с МФ (первичный МФ, постгеникулоцитозный МФ или постпервичный МФ тромбоцитемии). В обоих исследованиях пациенты, включенные в исследование, имели пальпируемую спленомегалию по крайней мере на 5 см ниже грудной клетки и находились в группе умеренного (2 прогностических фактора) или высокого риска (3 или более прогностических фактора) в соответствии с консенсусными критериями Международной рабочей группы (IWG).
Начальная доза руксолитиниба рассчитывается на основе количества тромбоцитов. 15 мг два раза в день для пациентов с количеством тромбоцитов от 100 до 200 х 10^9/л и 20 мг два раза в день для пациентов с количеством тромбоцитов более 200 х 10^9/л.
Индивидуальные дозы назначались в зависимости от переносимости и эффективности для пациентов с количеством тромбоцитов от 100 до 125 x 10^9/л, максимальная доза составляла 20 мг два раза в день; для пациентов с количеством тромбоцитов от 75 до 100 x 10^9/л — 10 мг два раза в день; и для пациентов с количеством тромбоцитов от 50 до менее или равного 75 x 10^9/л, 2 раза в день по 5 мг каждый раз.
Руксолитинибпредставляет собой пероральный ингибитор тирозинкиназы JAK1 и JAK2, одобренный в Европейском Союзе в августе 2012 года для лечения миелофиброза промежуточного или высокого риска, включая первичный миелофиброз, постгеникулоцитозный миелофиброз и постпервичный тромбоцитемический миелофиброз. В настоящее время руксолитиниб Джакави одобрен более чем в 50 странах мира, включая Европейский Союз, Канаду и ряд стран Азии, Латинской и Южной Америки.