Миелофиброз (МФ) называют миелофиброзом.Тоже очень редкое заболевание.И причина его патогенеза неизвестна.Типичными клиническими проявлениями являются ювенильная эритроцитарная и ювенильная гранулоцитарная анемия с высоким количеством слезоточивых эритроцитов.Аспирация костного мозга часто показывает сухую аспирацию, а селезенка часто заметно увеличена с различной степенью остеосклероза.
Первичный миелофиброз (ПМФ) представляет собой клональное миелопролиферативное заболевание (МПЗ) гемопоэтических стволовых клеток.Лечение первичного миелофиброза в первую очередь поддерживающее, включающее переливание крови.Гидроксимочевину можно назначать при тромбоцитозе.Бессимптомные пациенты с низким уровнем риска могут наблюдаться без лечения.
Два рандомизированных исследования фазы III (STUDY1 и 2) были проведены у пациентов с МФ (первичный МФ, постгеникулоцитозный МФ или постпервичная тромбоцитемия МФ).В обоих исследованиях включенные пациенты имели пальпируемую спленомегалию не менее чем на 5 см ниже грудной клетки и относились к умеренному (2 прогностических фактора) или высокому риску (3 или более прогностических фактора) в соответствии с критериями консенсуса Международной рабочей группы (IWG).
Начальная доза руксолитиниба зависит от количества тромбоцитов.15 мг два раза в день для пациентов с количеством тромбоцитов от 100 до 200 х 10^9/л и 20 мг два раза в день для пациентов с количеством тромбоцитов более 200 х 10^9/л.
Индивидуальные дозы назначались в соответствии с переносимостью и эффективностью для пациентов с количеством тромбоцитов от 100 до 125 x 10^9/л, максимальная доза 20 мг два раза в день;для пациентов с количеством тромбоцитов от 75 до 100 x 10^9/л, 10 мг два раза в день;и для пациентов с числом тромбоцитов от 50 до менее или равного 75 x 10 ^ 9 / л, 2 раза в день по 5 мг каждый раз.
руксолитинибявляется пероральным ингибитором тирозинкиназы JAK1 и JAK2, одобренным в Европейском союзе в августе 2012 года для лечения миелофиброза промежуточного или высокого риска, включая первичный миелофиброз, постгеникулоцитозный миелофиброз и постпервичный тромбоцитемический миелофиброз.В настоящее время руксолитиниб Джакави одобрен более чем в 50 странах мира, в том числе в Европейском Союзе, Канаде и ряде стран Азии, Латинской и Южной Америки.