Стратегия лечения первичного миелофиброза (ПМФ) основана на стратификации риска. Из-за разнообразия клинических проявлений и проблем, которые необходимо решить у пациентов с ПМФ, стратегии лечения должны учитывать заболевание пациента и клинические потребности. Начальное лечение руксолитинибом (Джакави/Джакафи) у пациентов с большой селезенкой показало значительное уменьшение селезенки и не зависело от статуса драйверной мутации. Большая величина сокращения селезенки предполагает лучший прогноз. Пациенты из группы низкого риска без клинически значимого заболевания могут наблюдаться или участвовать в клинических исследованиях с повторной оценкой каждые 3–6 месяцев.РуксолитинибЛекарственная терапия (Джакави/Джакафи) может быть начата у пациентов с низким или средним риском 1, у которых наблюдается спленомегалия и/или клиническое заболевание, в соответствии с рекомендациями NCCN по лечению.
Для пациентов промежуточного риска-2 или высокого риска предпочтительна аллогенная ТГСК. Если трансплантация недоступна, руксолитиниб (Джакави/Джакафи) рекомендуется в качестве варианта лечения первой линии или для участия в клинических исследованиях. Руксолитиниб (Jakavi/Jakafi) — единственный в настоящее время одобренный препарат в мире, который воздействует на сверхактивный путь JAK/STAT, патогенез МФ. Два исследования, опубликованные в журналах New England Journal и Journal of Leukemia & Lymphoma, показывают, что руксолитиниб (Jakavi/Jakafi) может значительно снизить заболеваемость и улучшить качество жизни пациентов с ПМФ. У пациентов с МФ промежуточного риска 2 и высокого риска руксолитиниб (Jakavi/Jakafi) смог уменьшить селезенку, улучшить течение заболевания, улучшить выживаемость и улучшить патологию костного мозга, достигая основных целей лечения заболевания.
PMF имеет годовую вероятность заболеваемости 0,5-1,5/100 000 и имеет худший прогноз среди всех MPN. ПМФ характеризуется миелофиброзом и экстрамедуллярным кроветворением. При ПМФ фибробласты костного мозга не происходят из аномальных клонов. Примерно у трети пациентов с ПМФ на момент постановки диагноза симптомы отсутствуют. Жалобы включают значительную утомляемость, анемию, дискомфорт в животе, диарею из-за раннего насыщения или спленомегалии, кровотечения, потерю веса и периферические отеки.Руксолитиниб(Jakavi/Jakafi) был одобрен в августе 2012 года для лечения миелофиброза среднего и высокого риска, включая первичный миелофиброз. В настоящее время препарат доступен более чем в 50 странах мира.