Стратегия лечения первичного миелофиброза (ПМФ) основана на стратификации риска.Из-за разнообразия клинических проявлений и проблем, которые необходимо решать у пациентов с ПМФ, стратегии лечения должны учитывать заболевание пациента и его клинические потребности.Первоначальное лечение руксолитинибом (Jakavi/Jakafi) у пациентов с большой селезенкой показало значительное уменьшение селезенки и не зависело от статуса драйверной мутации.Более выраженное уменьшение селезенки предполагает лучший прогноз.У пациентов с низким риском без клинически значимого заболевания их можно наблюдать или включать в клинические испытания с повторными оценками каждые 3-6 месяцев.руксолитиниб(Jakavi/Jakafi) медикаментозная терапия может быть начата у пациентов с низким или промежуточным риском 1, у которых имеется спленомегалия и/или клиническое заболевание, в соответствии с рекомендациями по лечению NCCN.
Для пациентов с промежуточным риском-2 или высоким риском предпочтительнее аллогенная ТГСК.Если трансплантация недоступна, руксолитиниб (Jakavi/Jakafi) рекомендуется в качестве варианта лечения первой линии или для участия в клинических испытаниях.Руксолитиниб (Jakavi/Jakafi) — единственный в настоящее время одобренный во всем мире препарат, воздействующий на гиперактивный путь JAK/STAT, являющийся патогенезом MF.Два исследования, опубликованные в журналах New England Journal и Journal of Leukemia & Lymphoma, предполагают, что руксолитиниб (Jakavi/Jakafi) может значительно уменьшить течение заболевания и улучшить качество жизни у пациентов с ПМФ.У пациентов с МФ со средним риском 2 и высоким риском руксолитиниб (Jakavi/Jakafi) смог уменьшить размер селезенки, улучшить течение заболевания, улучшить выживаемость и улучшить патологию костного мозга, что соответствует основным целям лечения заболевания.
PMF имеет годовую вероятность заболеваемости 0,5-1,5/100 000 и имеет худший прогноз из всех MPN.ПМФ характеризуется миелофиброзом и экстрамедуллярным гемопоэзом.При ПМФ фибробласты костного мозга не происходят из аномальных клонов.Приблизительно у трети пациентов с ПМФ на момент постановки диагноза симптомы отсутствуют.Жалобы включают значительную утомляемость, анемию, дискомфорт в животе, диарею из-за раннего насыщения или спленомегалии, кровотечения, потерю веса и периферические отеки.руксолитиниб(Jakavi/Jakafi) был одобрен в августе 2012 года для лечения миелофиброза промежуточного или высокого риска, включая первичный миелофиброз.В настоящее время препарат доступен более чем в 50 странах мира.