Руксолитиниб, также известный в Китае как руксолитиниб, является одним из «новых препаратов», которые в последние годы широко указаны в клинических руководствах по лечению гематологических заболеваний и показали многообещающую эффективность при миелопролиферативных заболеваниях.
Таргетный препарат руксолитиниб Джакави может эффективно ингибировать активацию всего канала JAK-STAT и снижать аномально усиленный сигнал канала, тем самым достигая эффективности. Его также можно использовать для лечения различных заболеваний и аномалий сайта JAK1.
Руксолитинибпредставляет собой ингибитор киназы, показанный для лечения пациентов с миелофиброзом промежуточного или высокого риска, включая первичный миелофиброз, постгеникулоцитозный миелофиброз и постпервичный тромбоцитемический миелофиброз.
В аналогичном клиническом исследовании (n=219) пациенты с первичным МФ промежуточного риска-2 или высокого риска, пациенты с МФ после истинного эритробластоза или пациенты с МФ после первичного тромбоцитоза были рандомизированы на две группы, одна из которых получала руксолитиниб перорально в дозе 15–20 мг два раза в день. (n=146), а другой получал препарат положительного контроля (n=73). Первичными и ключевыми вторичными конечными точками исследования были процент пациентов с уменьшением объема селезенки на ≥35% (по данным магнитно-резонансной томографии или компьютерной томографии) на 48-й и 24-й неделях соответственно. Результаты показали, что процент пациентов с уменьшением объема селезенки более чем на 35% по сравнению с исходным уровнем на 24 неделе составил 31,9% в группе лечения по сравнению с 0% в контрольной группе (P<0,0001); а процент пациентов с уменьшением объема селезенки более чем на 35% по сравнению с исходным уровнем на 48 неделе составил 28,5% в группе лечения по сравнению с 0% в контрольной группе (P<0,0001). Кроме того, руксолитиниб также уменьшал общие симптомы и значительно улучшал качество жизни пациентов. По результатам этих двух клинических исследований,руксолитинибстал первым препаратом, одобренным FDA США для лечения больных МФ.