руксолитиниб, также известный как руксолитиниб в Китае, является одним из «новых препаратов», которые в последние годы широко фигурируют в клинических рекомендациях по лечению гематологических заболеваний и показали многообещающую эффективность при миелопролиферативных заболеваниях.
Целевое лекарственное средство Джакави руксолитиниб может эффективно ингибировать активацию всего канала JAK-STAT и уменьшать аномально усиленный сигнал канала, тем самым достигая эффективности.Его также можно использовать для лечения различных заболеваний и аномалий сайта JAK1.
руксолитинибявляется ингибитором киназы, показанным для лечения пациентов с миелофиброзом промежуточного или высокого риска, включая первичный миелофиброз, постгеникулоцитозный миелофиброз и постпервичный тромбоцитемический миелофиброз.
Аналогичное клиническое исследование (n = 219) рандомизировало пациентов с первичным МФ промежуточного риска-2 или высокого риска, пациентов с МФ после истинного эритробластоза или пациентов с МФ после первичного тромбоцитоза на две группы, одна из которых получала перорально руксолитиниб в дозе 15–20 мг два раза в день. (n=146), а другой получал положительный контрольный препарат (n=73).Первичными и ключевыми вторичными конечными точками исследования были процент пациентов с уменьшением объема селезенки на ≥35% (по данным магнитно-резонансной томографии или компьютерной томографии) на 48-й и 24-й неделях соответственно.Результаты показали, что процент пациентов с уменьшением объема селезенки более чем на 35% по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе составил 31,9% в группе лечения по сравнению с 0% в контрольной группе (P<0,0001);а процент пациентов с уменьшением объема селезенки более чем на 35% по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе составил 28,5% в группе лечения по сравнению с 0% в контрольной группе (P<0,0001).Кроме того, руксолитиниб также уменьшал общие симптомы и значительно улучшал качество жизни пациентов.Основываясь на результатах этих двух клинических испытаний,руксолитинибстал первым препаратом, одобренным FDA США для лечения больных МФ.