29 июня,Объявлена ​​компания Intercept Pharmaceuticalsчто компания получила от FDA США совершенно новую заявку на лекарство в отношении ее агониста FXR обетихолевой кислоты (OCA) для лечения фиброза, вызванного неалкогольным стеатогепатитом (НАСГ). Ответное письмо (CRL). FDA заявило в CRL, что, основываясь на рассмотренных на данный момент данных, оно считает, что ожидаемые преимущества препарата, основанные на результатах альтернативных гистопатологических исследований, все еще неопределенны, а польза от лечения не превышает потенциальные риски, поэтому оно не поддержать ускоренное одобрение OCA для лечения пациентов с НАСГ, вызывающих фиброз печени.

Марк Прузански, президент и генеральный директор Intercept, прокомментировал результаты: «В процессе проверки FDA никогда не сообщало информацию об ускорении одобрения OCA, и мы твердо убеждены, что все представленные на данный момент данные соответствуют требованиям FDA и явно поддерживают положительный риск прибыли OCA. Мы сожалеем об этом CRL. FDA постепенно усложняло гистологические конечные точки, создавая тем самым очень высокий барьер для прохождения. До сих пор,ОСАнаходится только в трех ключевых фазах. В ходе исследования это требование было удовлетворено. Мы планируем встретиться с FDA как можно скорее, чтобы обсудить, как передать план одобрения информации CRL в будущем».

В гонке за первым зарегистрированным препаратом от НАСГ Intercept всегда занимала лидирующие позиции и в настоящее время является единственной компанией, получившей положительные результаты исследований на поздней стадии. Являясь мощным и специфическим агонистом фарнезоидного X-рецептора (FXR),ОСАранее достиг положительных результатов в клиническом исследовании фазы 3 под названием REGENERATE. Данные показали, что НАСГ от умеренной до тяжелой степени у тех, кто получал высокие дозыОСАСреди пациентов у четверти пациентов симптомы фиброза печени значительно улучшились, а состояние не ухудшилось.

FDA рекомендовало Intercept предоставить дополнительные промежуточные данные об эффективности и безопасности продолжающегося исследования REGENERATE для поддержкиПотенциал ОСАускоренное одобрение и отметил, что долгосрочные результаты исследования должны продолжаться.

ХотяОСАранее был одобрен для лечения другого редкого заболевания печени (ПБЦ), область НАСГ огромна. По оценкам, НАСГ поражает миллионы людей только в Соединенных Штатах. Ранее инвестиционный банк JMP Securities подсчитал, что пиковые продажи препаратов Intercept могут достичь миллиардов долларов. Под влиянием этих плохих новостей цена акций Intercept упала в понедельник почти на 40% до $47,25 за акцию. Цены на акции других фармацевтических компаний, которые также разработали НАСГ, также упали. Среди них Madrigal упал примерно на 6%, а Viking, Akero и GenFit упали примерно на 1%.

Аналитик Stifel Дерек Арчила написал в отчете клиенту, что отказ был вызван побочными эффектами, связанными с лечением, которые произошли вКлинические испытания ОСА, то есть некоторые пациенты получалиЛечение ОСА, вредный холестерин в организме увеличился, что, в свою очередь, привело к более высокому риску сердечно-сосудистых заболеваний. Учитывая, что многие пациенты с НАСГ уже имеют избыточный вес или страдают диабетом 2 типа, подобные побочные эффекты могут вызвать настороженность регулирующих органов. Согласно требованиям FDA к дополнительным данным испытаний, Intercept, возможно, придется подождать как минимум до второй половины 2022 года, чтобы интерпретировать эти данные. Внешний анализ полагает, что такая длительная задержка может стереть часть предыдущего накопленного лидерства Intercept, предоставив другим конкурентам, включая Madrigal Pharmaceuticals и Viking Therapeutics, шанс наверстать упущенное.