29 июня,Компания Intercept Pharmaceuticals объявилачто он получил полную заявку на новый препарат от FDA США в отношении своего агониста FXR обетихолевой кислоты (OCA) для лечения фиброза, вызванного неалкогольным стеатогепатитом (НАСГ). Ответное письмо (CRL).Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов заявило в CRL, что, основываясь на рассмотренных до сих пор данных, оно полагает, что ожидаемые преимущества препарата, основанные на конечных точках альтернативных гистопатологических исследований, все еще неясны, а преимущества лечения не превышают потенциальные риски, поэтому оно не поддержать ускоренное одобрение ОСА для лечения пациентов с НАСГ, вызывающих фиброз печени.

Марк Прузански, президент и главный исполнительный директор Intercept, прокомментировал результаты: «Во время процесса проверки FDA ни разу не сообщало информацию об ускорении утверждения OCA, и мы твердо верим, что все представленные до сих пор данные соответствуют требованиям FDA и явно поддерживают положительный риск прибыли OCA.Мы сожалеем об этом CRL.FDA постепенно увеличивало сложность гистологических конечных точек, тем самым создавая очень высокий барьер для прохождения.Слишком далеко,ОСАесть только в ключевых трех фазах.Это требование было удовлетворено в ходе исследования.Мы планируем встретиться с FDA как можно скорее, чтобы обсудить, как в будущем передать план утверждения информации CRL».

В гонке за первое лекарство от НАСГ компания Intercept всегда занимала лидирующие позиции и в настоящее время является единственной компанией, которая получила положительные результаты испытаний на поздних стадиях.В качестве мощного и специфического агониста фарнезоидного Х-рецептора (FXR),ОСАранее добился положительных результатов в клиническом испытании фазы 3 под названием REGENERATE.Данные показали, что НАСГ средней и тяжелой степени, получавшие высокие дозыОСАСреди пациентов у четверти пациентов симптомы фиброза печени значительно улучшились, а состояние не ухудшилось.

FDA рекомендовало Intercept представить дополнительные промежуточные данные об эффективности и безопасности из продолжающегося исследования REGENERATE для поддержкипотенциал ОСАускоренное утверждение, и указал, что долгосрочные результаты исследования должны быть продолжены.

Несмотря на то чтоОСАранее был одобрен для лечения другого редкого заболевания печени (ПБЦ), область применения НАСГ огромна.Подсчитано, что НАСГ поражает миллионы людей только в Соединенных Штатах.Ранее инвестиционный банк JMP Securities подсчитал, что пиковые продажи препаратов Intercept могут достигать миллиардов долларов.Под воздействием этих плохих новостей цена акций Intercept в понедельник упала почти на 40% до 47,25 доллара за акцию.Цены на акции других фармацевтических компаний, которые также разработали НАСГ, также упали.Среди них Madrigal упал примерно на 6%, а Viking, Akero и GenFit — примерно на 1%.

Аналитик Stifel Дерек Арчила написал в отчете для клиента, что отказ был вызван побочными эффектами, связанными с лечением.Клинические испытания ОСА, то есть некоторые пациенты получилилечение ОСА, вредный холестерин в организме увеличился, что, в свою очередь, повышает риск сердечно-сосудистых заболеваний.Учитывая, что многие пациенты с НАСГ уже имеют избыточный вес или страдают сахарным диабетом 2 типа, такие побочные эффекты могут вызвать бдительность регулирующих органов.Согласно требованиям FDA к дополнительным данным испытаний, Intercept, возможно, придется подождать, по крайней мере, до второй половины 2022 года, чтобы интерпретировать эти данные.Внешний анализ полагает, что такая длительная задержка может частично свести на нет ранее накопленное преимущество Intercept, что позволит другим конкурентам, включая Madrigal Pharmaceuticals и Viking Therapeutics, получить шанс наверстать упущенное.